冠状病毒疫苗可能存在于眼病基因治疗中

一种罕见眼病的基因疗法可能为研制一种旨在对抗新型冠状病毒的疫苗铺平道路。新型冠状病毒可能导致致命的COVID-19疾病。

眼病基因治疗如何产生冠状病毒疫苗

2017年，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Luxturna，这是首个逆转一种罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法，可导致失明。研究人员设想这种疗法最终将被用于治疗其他眼部疾病，比如年龄相关性黄斑变性(AMD)。

现在，一种与Luxturna相关的基因疫苗可能成为对抗新型冠状病毒的武器。

实验性AAVCOVID疫苗是由哈佛医学院眼科副教授、波士顿马萨诸塞州眼耳专科医院格罗斯贝克基因治疗中心主任Luk Vandenberghe领导的实验室的工作。

Luxturna和AAVCOVID都是由无害的腺相关病毒(AAV)供能。

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这种潜在的冠状病毒疫苗如何发挥作用?

AAVCOVID疫苗旨在促进免疫反应，预防新型冠状病毒。AAVCOVID疫苗的人体试验预计将于今年晚些时候开始5月5日新闻稿。疫苗试验已经在老鼠身上进行。

据世界卫生组织介绍，AAV是治疗多种疾病的顶级基因载体自然评论药物发现杂志。FDA已经批准了两种基于aav的药物，包括治疗遗传性失明的基因疗法。但AAV从未被成功用于制造疫苗。

如纽约时报他解释说，范登伯格团队构想的基因治疗技术“旨在让人体细胞产生大量蛋白质，刺激身体对抗冠状病毒。”

这种冠状病毒疫苗与其他疫苗有何不同?

没有一个200多种新冠病毒疫苗目前世界上正在开发的(截至2020年8月13日)依赖AAV。专家预测，2019冠状病毒疫苗最早将于2021年向公众提供。

“AAV是安全的先进的技术和高效的基因传递,和独特的技术应用在AAVCOVID支持潜在的一个强有力的免疫诱导的新型冠状病毒从一个注入,“说Vandenberghe先驱的病毒基因转移和治疗基因转移过程。

基因疗法将正常基因移植到细胞中，以替换缺失或有缺陷的基因，并修复遗传疾病。

在眼部护理方面，范登伯格的研究专长包括AMD、角膜问题和视力康复。马萨诸塞眼科和耳鼻喉科的研究任务之一是针对眼病的基因疗法，如色素性视网膜炎以及乌谢尔综合症，这两种疾病都会导致视力下降。

这种冠状病毒疫苗是如何开发的?

价值数百万美元的AAVCOVID疫苗项目由马萨诸塞州眼耳医院和马萨诸塞州总医院共同运营，于2020年1月启动。50多名研究人员正在研究这个项目。

“在危机中，我们可以利用分子生物学的力量，在几周内开发出疫苗草案，这就是我们在这里所做的。现在，需要临床研究来确定我们的新方法的安全性和有效性，”Vandenberghe说。

幸运的是，这种方法具有适应性。研究人员说，AAVCOVID疫苗内部的遗传密码可以在几周内替换为更新的遗传密码，并加工成更新的疫苗。

杰弗里·马拉佐(Jeffrey Marrazzo)是总部位于费城的Spark Therapeutics公司的联合创始人兼首席执行官，该公司生产和销售Luxturna。三年前，他曾暗示，该公司的基因疗法有朝一日可能有助于抗击COVID-19等疾病。

Marrazzo说Luxturna代表着“一种开创性的突破，可能为发展奠定基础。其他疾病的基因疗法这一点目前没有得到充分的解决。”

AAVCOVID疫苗项目的财务支持者包括百万富翁Wyc Grousbeck和他的妻子Emilia Fazzalari。Wyc Grousbeck是NBA波士顿凯尔特人队的共同所有者和首席执行官，也是马萨诸塞州Eye and Ear公司的董事长。

Grousbeck告诉波士顿环球报多年来，他一直密切关注马萨诸塞眼耳研究所的研究，部分原因是他的儿子坎贝尔是盲人。坎贝尔出生时患有罕见的视网膜疾病，雷伯氏先天性黑内障这导致他完全失去了视力。

Luxturna基因疗法是实验性AAVCOVID疫苗的基础，是fda批准的用于治疗莱伯氏先天性黑蒙(Leber先天性黑蒙)和某些情况下视网膜色素变性(retininitis pigmentosa)的基因疗法。

Wyc Grousbeck和他的家人得知范登伯格的项目后，为AAVCOVID疫苗提供了资金。

格劳斯贝克说:“我妻子和我想为抗击COVID-19做点什么，我们对卢克·范登伯格及其团队的质量完全有信心。”“我们需要几种疫苗才能成功治愈世界，我们正在这里努力治愈世界。”

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2021年2月更新